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L'essai de thérapie génique pour la maladie de Sanfilippo A enfin autorisé par l'Afssaps !

Après de nombreux mois d'attente pour les parents d'enfants atteints de MPS IIIA, l'essai de thérapie génique SAF-301 va pouvoir être lancé. Cet essai, dont le promoteur est la société LYSOGENE, sera réalisé par le Professeur Marc Tardieu à l'Hôpital de Bicêtre.

Les familles intéressées sont  invitées à adresser au Pr Tardieu, dès que possible et avant le 20 juillet une lettre signée par les 2 parents, pour exprimer formellement leur désir de participation.