Le Miglustat n'est pas recommandé pour la maladie de Sanfilippo
Monday, 11 July 2011 11:16
L’idée est de diminuer la synthèse des mucopolysaccharides, substrats qui ne sont pas dégradés et qui donc s’accumulent. L’approche vise à inhiber les enzymes impliquées dans cette synthèse. Cette approche est déjà utilisée dans le traitement de certaines maladies lysosomales.
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