La thérapie génique intracérébrale

Mise à jour le Mardi, 30 Octobre 2012 14:55

(Photo Pr Marc Tardieu )

Programme organisé par Lysogène, le Téléthon France et le Pr Marc Tardieu, Hôpital Necker-Enfants Malades et Hôpital Kremlin Bicêtre, Paris

MPS IIIA

Le démarrage du premier essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour les enfants atteints de MPS IIIA est le grand événement de cette année 2011 en Europe. Le principe de la thérapie génique consiste en l’introduction d’un gène correcteur dans le cerveau des enfants malades qui doit conduire à la production de l’enzyme déficiente dans le tissu du système nerveux central. L’essai clinique SAF-301 conduit par le Pr Tardieu sur quatre enfants atteints par cette forme de la maladie de Sanfilippo vise à évaluer la bonne tolérance au traitement proposé pendant une période d’observation. Si les résultats s’avèrent concluant, la phase clinique III sera alors programmée sur un plus grand nombre d’enfants en 2013.