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Projets soutenus par la Fondation Sanfilippo

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Dév. d’inhibiteurs de la galactosidase β et de la glucuronidase β
Modulation pharmacologique de l'activité lysosomale comme approche thérapeutique pour les MPS
Le développement et l’évaluation des chaperons chimiques de la N-acétylglucosaminidase
La thérapie génique intracérébrale
La greffe de moelle osseuse