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Terapia genica

(programma organizzato da l' Alleanza Sanfilippo)


Come già detto, uno dei programmi in corso è il programma di terapia genica intercerebrale per la MPS IIIZ.

In sintesi, questo programma mira a preparare ed organizzare operazioni tese a iniettare un gene correttore nel cervello dei bambini, per permettere la presenza dell'enzima deficiente nel loro cervello. Questo programma lanciato alla fine del 2006 con un budget totale di circa 3 milioni di euro prevede il lancio di test clinici nella primi mesi del 2011. Questo programma è organizzato dalla Lega Sanfilippo, associazione con sede in Francia, alla quale la Fondazione Sanfilippo si associa ormai attivamente.