NOS ACTIONS POUR LA RECHERCHE
Bien que des essais soient en cours, aucun traitement n’est encore sur le marché et malheureusement de nouveaux enfants sont diagnostiqués non seulement à travers le monde mais également à Genève.
Recherches actuelles
Recherche | Compagnie | Type de MPS | statut |
Thérapie génique | Abeona | Sanfilippo A & B | Clinique |
Thérapie génique | Lysogene | Sanfilippo A | Clinique |
Chaperon | Dorphan | Morquio & GM1 | Pré-clinique |
Recherche fondamentale | CMU – Geneva | Heparanase | Recherche fondamentale |
REcherches stoppées
Recherche | Compagnie | Type de MPS | statut |
Greffe de la moelle | Compagnie | Type de MPS | stoppée |
Modulation pharmacologique activité lysosomale | Compagnie | Type de MPS | stoppée |
Chaperons chimiques N-acétylglucosaminidase | Compagnie | Type de MPS | stoppée |